细胞/基因治疗产品开发策略卐与实施

随着分子生物学技术、基因工程技术和基因编辑技※术的不断发展，细胞和基因治疗应用取得了一系列突破性进展，以CAR-T为代表的过继性细胞免疫治疗在血液恶性肿瘤的上市获批，为难治复发的患者带来了治愈的希望。细胞治疗尤其∏是干细胞在自身免疫性疾病、眼科、再生医学等多个领域和某些罕见病领域也显示出巨大的应用潜力，成为医疗领域发展最为迅速的领域之一，是最◤具前景的生物医药发展方向。同时，细胞/基因治疗这类新生药物品种在研发、生产和质控及申报和产业化等方面鲜有先例可循↓，面临着巨大的挑战和不确定性，开ω发申报策略及实施亟需寻找新的突破点。

本课程将通过3天24学时的系统课程◥，以解读细胞治疗和基因治疗产①品的研发策略和监管↘指南为核心内容，借助真实案【例分析，深入探讨细胞治疗和基→因治疗产品◣的研发、申报及生产质控的关键问题。

课程关键词：

细胞，基因治疗，开发策略

本课程将以↑解读细胞治疗和基因治疗产品的研发策略和监管指南为核心内容，借助真实案例分析，深入探讨细胞治疗和基因治疗产品的研发、申报及生产质控的关键问题。旨在使学员：

●熟悉基因/细胞治疗产品的概念、分类、相关技●术及发展趋势；

●理解基因/细胞治疗产品相关的法规以及技术指南；

●掌握基因/细胞治疗产⊙品的药学、非临床及临床开发的考量要点和策略；

●学习基因/细胞治疗产品的生产和质量控▼制的要点和难点；

●通过案例分析，从理论到实践学习ㄨ理解如何运用上述所学解决实际开发问ξ　题。

●药品研发机构和制药企业研发和注册的♀负责人；

●医疗机构的新药临床研究负◥责人；

●合同研究机构（CRO）新药临床研究项目管理人员；

●投资机构生物↘医药领域投资人；

●相关研发生产▓及相关企业。

●学习基因/细胞治疗产品研发的基本思路、策略和方【法；

●提升研》发策略和方案设计的科学性及合理性；

●提←升对基因/细胞治疗产品相关技术和监管要求的理解；

●提升对基因/细胞治疗产品开发的实施、管理及决策评估能力；

●提升项目管理能力，提升决策者的信息整合╱能力，丰富决策手段。

●优质师资权威专家：邀请医药领域最具影响力和研究能力的〗行业精英和权威专家，精心设计高品质课程内容。

●模块课程专业针对：课程建立在学员及企业具有的经验与面临问』题的基础上，有针对性地系统讲授。

●小班授课案例教学：课〓程严控名额，仅设50个席位，通过专业知识结合案例分析的方式，采用课堂讲授、案例分析、小组讨论等多种】教学方法；

●精∏品讲座互动交流：课程期间组织形式多样的沙龙和专题讲座，丰富课程内容，为老师和同学提供沟通交流的平台。

2021年10月21日（周四）

●基因/细胞治疗的概念、发展和行业现状

- 什么是基因治疗？

- 什么是基因修饰的细胞治疗产品？

- 什么是干细胞治疗？

- 基因和细胞治疗产品特点

- 基因和细〓胞治疗发展历程

- 基因和细胞治疗行业现状

●基因/细胞治疗产品开发的监管考量

- 美国相关法规体系及申报路径

- 中国相关法规体系←及申报路径

- 监管异同

●非临卐床研究（1）：毒理研究

- 细胞治疗产品安全性评价的发展

- 非临产安全评价要点

- 特殊毒性试◇验

- 案例分析

- 非临床安全评价资料对临床试验的指导

●非临床研究（2）：药效研究

- 细胞治疗产品临床前药代药动学评价要点（基本概念与研究方⌒法）

- 非临床研究与评价的策略（实例教学）

- IND申请路径选择

- 案例分析

2021年10月22日（周五）

●细胞治疗产品Ψ 的药学研究

- 细胞治疗产品药学研究的基本思路和主要内容

- 药学研究考量要点

- 病毒载体⊙类基因治疗产品研发评价的药学考量

●CAR-T细胞生产工艺与质量控制

- 生产工艺流程概述

- 传统工艺vs自动化工艺

- 细胞基因治疗产品生产和质控的通用技术要→求

- 质量控制与风险管理

- 案例分享

●细胞治疗临床研究

- CAR-T细胞治疗的临床进展

- CAR-T基本的临床试验设计

- 中国及FDA临床研发及评价指导原○则概要

- CAR-T临床开发的考量要点

- 案例分析

研究者视角： 细胞治疗︽安全性管理/医院的风险管理
2021年10月23日（周六）

●注册申报要求

- IND申¤报的要求

- NDA申报的要〒求

- CTD格式资料的中美异同

- 案例经验分享-国内申报产品◣

●申报案例

●基因■治疗产品的临床开发

●基因治疗产品的CMC与生产

课程主席
王立群博士
星奕昂生物科技有限公司公司创始人、董事长兼首席执ω行官

课程教授
王刚博士
君实生物高级※副总裁兼首席质量官

陆英明博士

纽福斯生物科技有限公司首席执行官
孙敏敏

上海易慕峰生物科技有限公司董事长兼总经理

马璟博士

上海临港集团生物医药产业首席顾问

闻丹忆博士

上海立迪生物技术股份有限公司，董事长兼CEO
任江涛博士

北恒生物首席科学官兼副总裁

蒋忻坡博士

南京传奇生物科技有限公司产品开Ψ 发及分析方法高级总监

汪薇博士

科济生物医药（上海）有限公司临床开▃发副总裁↑
梁爱斌教授

同济医】院医疗副院长；血液肿瘤中心主任

宋晓东博士

上海优替济ξ生生物医药有限公司CEO

完成整个课程学习并考〓核合格的学员，获颁沈阳药科大学亦弘商学院结业证书。

小班授课：本课程每模块仅招收50名学员。

课程费用：每模块9800元/人（包括学费、教材讲◥义费、案例使用费、午餐费、文具费、其他相关材料费）

沈阳药科大学亦弘商学院招生『部

地址：北京市丰台区广安∩路9号国投财富广场5号楼9层

电话：010-6554 7720

传真：010-65541577-100

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